全球首款！勃林格殷格翰 1 类新药拟归入突破性疗法

  11月18日，CDE 官网显现，勃林格殷格翰的 1 类新药 BI 764198 胶囊拟归入突破性医治种类，适应症为：医治患有原发性局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）、体重至少为 40 kg 的成人和≥12 岁青少年患者。Insight 数据库显现，BI 764198 是全球首款进入临床阶段的选择性 TRPC6 按捺剂。

  FSGS 是蛋白尿患者中常见的安排病理学体现，50% 的患者会在 5～10 年内发展为肾衰竭。在 FSGS 中，瞬时受体电位阳离子通道 C 亚族 6 型（TRPC6）过度激活或许会引起足细胞丢失和肾功用进行性下降。因为 TRPC6 功用获得性骤变可引发常染色体显性遗传性 FSGS（遗传性 FSGS），因而按捺 TRPC6 有几率会成为一种新式足细胞靶向医治计划。

  BI 764198 是一款在研的口服选择性 TRPC6 按捺剂。在本年 11 月举办的 2025 年美国肾脏病学会年会（ASN 2025）上，勃林格殷格翰发布了 BI 764198 医治 FSGS 的一项多中心、Ⅱ 期、双盲、安慰剂对照、随机实验成果。

  该 Ⅱ 期研讨归入原发性 FSGS 患者或因已知 TRPC6 骤变导致的遗传性 FSGS 患者，给予每日一次 BI 764198（20/40/80 mg）或安慰剂医治，阶段 12 周。患者基线时承受安稳的保存医治和免疫按捺医治，筛查时尿蛋白 / 肌酐比值（UPCR）≥1.0 g/g，eGFR ≥ 30 mL/min/1.73 m²。首要结尾为第 12 周时蛋白尿应对（UPCR 较基线%）的患者份额。

  在这项 Ⅱ 期研讨中，共有 60 例患者（其间 7 例带着 TRPC6 骤变）完结医治并归入评价。实验多个方面数据显现，BI 764198 可下降 FSGS 患者的蛋白尿水平，且耐受性杰出。详细而言：

  BI 764198 安全性和耐受性杰出，各医治组的不良事情发生率无明显差异。

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